Nakon najave premijera Andreja Plenkovića da će hrvatski bolesnici sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA) biti uključeni u kliničku studiju i dobiti lijek koji se nalazi u kliničkoj fazi ispitivanja, ministar zdravstva Milan Kujundžić izjavio je Hini kako se radi o novoj genskoj terapiji u koju će zasad biti uključena 23 pacijenta u dobi do 25 godina s tipom bolesti 1, 2 i 3 koji nisu na respiratoru, a prvi bi pacijent terapiju trebao početi za dva do četiri tjedna.

Kujundžić je istaknuo da su stručnjaci iz Klinike za pedijatriju KBC-a Zagreb, gdje će se provoditi studija, prošli edukaciju u Velikoj Britaniji.

Nova genska terapija 400 posto povećava proizvodnju funkcionalnog proteina. Lijek koji će se primijeniti u kliničkom ispitivanju je tzv. modulator srastanja, što znači da izravno cilja temeljni molekularni nedostatak koji imaju bolesnici sa SMA-om i osigurava normalnu proizvodnju tog proteina.

Ana Alapić iz udruge Kolibrići, iz koje su tražili da svi oboljeli u Hrvatskoj dobiju lijek Spinrazu, pozdravlja odluku da se pacijentima sa SMA-om omogući sudjelovanje u kliničkoj fazi ispitivanja lijeka, te ističe kako je to dokaz da se nešto može učiniti kad se problem "digne na višu razinu".

Žao joj je što je učinjen propust s lijekom Spinraza, koji je odobren u EU i dokazano učinkovit, uz objašnjenje da Hrvatska nema dovoljno pacijenata da bi bio stavljen na listu lijekova. Alapić podsjeća kako je lijek koji se sada spominje u fazi kliničkog ispitivanja, pa još nije poznata njegova učinkovitost te smatra kako to i dalje nije cjelovito rješenje za sve oboljele. U studiju će biti uključeno 23 bolesnika do 25 godina života, a u Hrvatskoj je trenutno 40 djece sa SMA-om, od kojih je četvero na terapiji Spinrazom, te nepoznati broj odraslih bolesnika, pa je pitanje tko će i prema kojim kriterijima biti uključen u studiju.H