Zaklada Zora i KBC Sestre milosrdnice započeli su validaciju proizvodnje CAR-T pripravaka za staničnu imunoterapiju tumora u laboratorijima Banke tkiva u tom KBC-u. Validacija proizvodnje CAR-T trajat će oko šest mjeseci, nakon čega se očekuju prvi pripravci za pacijente. Pokretači projekta očekuju da bi prvi pacijenti do Božića mogli primiti ovu obećavajuću terapiju.

- Ako bude sve kako treba, a vjerujemo da hoće, prve bi pripravke pacijenti mogli dobiti ujesen. Prvih pet pripravaka bit će besplatno za pacijente kojima je preostalo jedino liječenje CAR-T terapijom. O tome koji će ih pacijenti primiti odlučit će liječnički konzilij sukladno njihovim dijagnozama, odnosno zdravstvenom stanju. Lijek će primiti ovdje, u KBC-u Sestre milosrdnice, gdje se, zasad, pripravci proizvode - objasnio je prof. dr. sc. Mladen Merćep, voditelj Zaklade Zora, prilikom otvorenja laboratorija za validaciju CAR-T pripravaka. Zahvaljujući potpori neprofitne američke organizacije Caring Cross, na čelu s dr. sc. Borom Dropulićem, Zaklada je nakon višegodišnjih napora korak bliže domaćoj proizvodnji te inovativne terapije u Hrvatskoj.

Domaća proizvodnja CAR-T pripravaka, koji će zamijeniti slične komercijalne pripravke i značajno pojeftiniti liječenje hematoonkoloških pacijenata, uvelike će u financijskom smislu rasteretiti zdravstveni sustav, a većem broju oboljelih omogućiti primanje lijeka koji daje šansu za život. Prema riječima dr. sc. Bore Dropulića, izvršnog direktora Caring Crossa, ta je organizacija pomogla zemljama diljem svijeta da uspostave vlastitu proizvodnju tih pripravaka, a među njima su Indija, Brazil, Turska i druge.

Prema procjenu pročelnika Zavoda za hematologiju KBC-a Sestre milosrdnice, Petra Gaćine, riječ je o velikom iskoraku za hrvatsku medicinu. Dosad je, naime, takvu vrstu terapije u našim bolnicama godišnje primalo samo desetak bolesnika, i to tek u trećoj liniji.

U Vinogradskoj se nadaju da će sada mnogo više pacijenata dobiti priliku za novu terapiju, čak možda i u prvoj liniji liječenja. Prema procjeni stručnjaka, potrebe hrvatskih bolesnika deseterostruko su veće u odnosu na broj onih koji danas imaju pristup takvom liječenju. Dijelom je tome razlog i visoka cijena terapije, jer komercijalni pripravci stoje i po 300.000 eura, dok bi u domaćoj režiji bili i do 80 posto jeftiniji.

U projektu osim liječnika sudjeluju i magistri molekularne biologije i biotehnologije. Zaklada Zora pokrenula je proces uvođenja domaće proizvodnje CAR-T terapije za oboljele od B-staničnih leukemija, limfoma, multiplog mijeloma i teških oblika autoimunih bolesti u kojima B limfociti imaju ključnu ulogu. Cilj je razviti staničnu imunoterapiju koja će biti dostupna svima koji imaju medicinsku indikaciju te uvesti liječenje različitih onkoloških bolesti tom terapijom sukladno svjetskim smjernicama. Danas je ta terapija pacijentima u Hrvatskoj dostupna samo za tri indikacije, dok limfomi i multipli mijelom u to nisu uključeni. Liječnici procjenjuju da bi se u budućnosti razvojem CAR-T terapije mogli liječiti i bolesnici s glioblastomom i drugim sijelima raka.